Prix Galien 2017 : les candidats

par EMA dans la polyarthrite rhumatoïde (PR) modérée à sévère. Baricitinib est un inhibiteur hautement sélectif et réversible des JAK1 et JAK2. Les JAK phosphorylent et activent des transducteurs de signaux et activateurs de transcription (STATs), qui activent l'expression des gènes dans la cellule. Le baricitinib module ces voies de signalisation par inhibition partielle de l'activité enzymatique de JAK1 et de JAK2, réduisant ainsi la phosphorylation et l'activation des STAT. En plus, baricitinib a été sélectionné spécifiquement pour son excrétion rénale et sa longue demi-vie, permettant une prise unique par jour. L'efficacité et la sécurité de baricitinib dans le traitement de la PR, évaluées dans 4 études de phase III randomisées en double aveugle vis-à-vis des médicaments de référence (adalinumab + MTX, MTX) et placebo, a démontré des améliorations cliniques rapides, durables et consistants. Aucune autre molécule n'a pu démontrer une supériorité par rapport à adalinumab avec le méthotrexate en traitement de fond.Alecensa (alectinib) est un inhibiteur ALK actif et hautement sélectif, présentant une efficacité systémique et intracrânienne sans précédent pour le traitement des patients atteints de CBNPC qui présentent une tumeur avec réarrangement du gène ALK. Alecensa est le premier et seul inhibiteur ALK pour lequel des données de comparaison directe avec le traitement de référence de première ligne crizotinib sont disponibles. Les résultats de deux études (ALEX et J-ALEX) de phase 3 démontrent qu'avec Alecensa la SSP médiane a plus que doublé et que la progression intracrânienne a ralenti de manière significative, comparé au crizotinib. Alecensa a également un meilleur profil de sécurité et de tolérance. L'Alecensa fut repris dans les directives du Réseau national du cancer (NCCN Juin 2017) comme traitement préférentiel de catégorie 1 dans le traitement de première ligne du CBNPC ALK+ et la FDA avait déjà attribué à Alecensa le statut de "Breakthrough Therapy Designation".L'Early Onset Scoliose (EOS) affecte les patients de moins de 10 ans dont le squelette n'est pas encore complètement mature. Les patients avec EOS sont à haut risque de progression de la scoliose. Si EOS se développe sous une forme sévère, la colonne vertébrale peut réduire l'espace dans la cavité thoracique et peut causer le syndrome d'insuffisance thoracique. Les patients présentant des cas d'EOS modérés à sévères subissent généralement une intervention chirurgicale, où des tiges sont implantées pour stabiliser la déformation de la colonne vertébrale. De nombreuses options de traitement sont " favorables à la croissance ". Après l'implantation de " tiges de croissance ", les patients subissent des interventions chirurgicales invasives tous les six mois. Le système MAGEC permet de traiter les patients EOS avec des tiges de croissance qui peuvent être diluées de manière non invasive. Les distractions ont lieu tous les 3 mois en ambulatoire. Ce traitement non invasif est rapide et indolore et l'enfant peut reprendre ses activités quotidiennes immédiatement après la visite.Linde Buntix a obtenu en 2013 son master en sciences biomédicales, avec une grande distinction. Elle a ensuite suivi plusieurs formations : management stratégique pour le secteur pharmaceutique, management de projets cliniques, qualité dans un environnement biomédical, biotechnologique ou pharmaceutique.Elle est actuellement manager de l'unité de recherche pédiatrique de l'UZ Leuven. Par le passé, elle a effectué un post doctorat en sciences biomédicales au sein du département de pharmacologie clinique du même hôpital. Elle y a mené une recherche relative aux " target-engagement biomarkers for pain receptors " sous la direction du Pr Jan de Hoon. Elle a réalisé d'autres recherches dans le domaine de la migraine, de l'Alzheimer, du digital health et du développement des médicaments translationnels chez Amgen aux Etats-Unis.